Donazione On-Line

Siti tematici:

In questa sezione potete trovare interessanti collegamenti che trattano di talassemia od argomenti correlati a questa emoglobinopatia: Clicca qui!

Menu Socio Registrato

Accesso all'Area Soci

Aggiornamenti sito

Per rendere più agevole la verifica e la consultazione dei nuovi aggiornamenti del sito, consulta questa sezione, li trovi tutti: Clicca qui! 

Comunicazione BlueBird Bio

AD USO ESCLUSIVO DEL PORTAVOCE EU

Reactive statement di bluebird bio in merito allo status di HGB-206 e HGB-210: Aggiornamento sullo studio clinico e su beti-cel

 

Bluebird bio annuncia oggi che, in linea con i nostri protocolli clinici, è stato temporaneamente sospeso l’arruolamento e il trattamento di pazienti negli studi di Fase 1/2 (HGB-206) e di Fase 3 (HGB-210) con terapia genica sperimentale (bb1111) per l’anemia falciforme (AF). La decisione è stata presa in seguito alla diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML) per uno dei pazienti del gruppo A nello studio HGB-206. È stata inoltre riportata la diagnosi di sindrome mielodisplastica (MDS) per un paziente del gruppo C dello studio HGB-206.

 

Per noi nulla è più importante della sicurezza di tutti i pazienti coinvolti nei nostri studi clinici o che hanno ricevuto le nostre terapie geniche.

 

In questo momento stiamo lavorando per capire se esista un nesso causale tra i casi riportati e laterapia genica sperimentale (bb1111) per l'AF o l'utilizzo del vettore lentivirale. Dal momento che  betibeglogene autotemcel per la beta-talassemia trasfusionedipendente viene sviluppato con BB305, lo stesso vettore utilizzato per produrre la terapia genica sperimentale (bb1111) per l'AF, riteniamo necessario sospendere temporaneamente la commercializzazione di beti-cel, fino a quando non verrà fatta chiarezza su questi nuovi casi.

 

Stiamo collaborando con gli esperti e con le agenzie regolatorie di riferimento per analizzare i casi ed è nostra intenzione fornire un aggiormamento sui casi di questi pazienti non appena avremo maggiori dati a disposizione.

Banner degli Eventi: