Comunicazione BlueBird Bio
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- Categoria: Medico-Scientifici
- Ultima modifica: Sabato, 06 Marzo 2021 10:41
- Pubblicato: Sabato, 06 Marzo 2021 10:41
- Scritto da Guglielmini Pierluca
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AD USO ESCLUSIVO DEL PORTAVOCE EU
Reactive statement di bluebird bio in merito allo status di HGB-206 e HGB-210: Aggiornamento sullo studio clinico e su beti-cel
Bluebird bio annuncia oggi che, in linea con i nostri protocolli clinici, è stato temporaneamente sospeso l’arruolamento e il trattamento di pazienti negli studi di Fase 1/2 (HGB-206) e di Fase 3 (HGB-210) con terapia genica sperimentale (bb1111) per l’anemia falciforme (AF). La decisione è stata presa in seguito alla diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML) per uno dei pazienti del gruppo A nello studio HGB-206. È stata inoltre riportata la diagnosi di sindrome mielodisplastica (MDS) per un paziente del gruppo C dello studio HGB-206.
Per noi nulla è più importante della sicurezza di tutti i pazienti coinvolti nei nostri studi clinici o che hanno ricevuto le nostre terapie geniche.
In questo momento stiamo lavorando per capire se esista un nesso causale tra i casi riportati e laterapia genica sperimentale (bb1111) per l'AF o l'utilizzo del vettore lentivirale. Dal momento che betibeglogene autotemcel per la beta-talassemia trasfusionedipendente viene sviluppato con BB305, lo stesso vettore utilizzato per produrre la terapia genica sperimentale (bb1111) per l'AF, riteniamo necessario sospendere temporaneamente la commercializzazione di beti-cel, fino a quando non verrà fatta chiarezza su questi nuovi casi.
Stiamo collaborando con gli esperti e con le agenzie regolatorie di riferimento per analizzare i casi ed è nostra intenzione fornire un aggiormamento sui casi di questi pazienti non appena avremo maggiori dati a disposizione.