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Beta-talassemia, buoni risultati dalla terapia genica beti-cel

Beta-talassemia, buoni risultati dalla terapia genica beti-cel

I dieci pazienti coinvolti in uno studio di Fase III hanno raggiunto l’indipendenza da trasfusione

In occasione dell’edizione virtuale del XI Congresso Nazionale SITE, bluebird bio ha annunciato che i dati del sottogruppo di dieci pazienti italiani partecipanti allo studio di Fase III attualmente in corso con betibeglogene autotemcel (beti-cel) dimostrano che i pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e un’ampia serie di genotipi, fasce d’età e livelli di severità raggiungono e mantengono l’indipendenza da trasfusione (TI) con significativo miglioramento dei livelli di emoglobina totale (Hb) di 11,8 g/dl rispetto al basale.

 

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